Takeda Canada Inc. a publié un rapport portant sur le contexte politique mondial en ce qui concerne le traitement des maladies rares lors du Forum de l’industrie de la santé du Québec.
Selon celui-ci, de nombreuses administrations auraient «adopté une approche holistique pour le traitement de ces maladies», ce qui signifie qu’elles «intègrent un ensemble de protocoles et de processus précis dans un cadre stratégique global», tout en «incorporant diverses mesures pour aider les personnes ayant des besoins en matière de maladies rares».
Ces pays reconnaîtraient également que les médicaments pour les maladies rares ne sont que l’un des éléments essentiels d’une stratégie robuste qui doit prendre en compte l’amélioration du dépistage, le diagnostic en temps opportun, la collecte de données et le soutien aux patients et aux soignants.
Facteurs principaux
L’analyse des pratiques effectuée dans 16 pays comparateurs a aussi permis de cerner sept facteurs principaux qui sont essentiels à la réussite d’une stratégie nationale exhaustive en matière de maladies rares.
Le premier est d’établir un objectif et formuler une définition harmonisée du terme «maladie rare». Il doit être suivi de l’intégration des médicaments contre les maladies rares, puis la nécessité de refléter la rareté des maladies dans l’exclusivité du marché et le soutien aux investissements.
Le quatrième facteur principal est de créer des voies accélérées de réglementation et d’accès rapide.
Les pays devraient ensuite optimiser la valeur partagée par l’intermédiaire d’évaluations des technologies de la santé, de la tarification et du remboursement. Cela permettra de tirer parti des avantages de la collecte de données accessibles, du dépistage diagnostique et des registres de patients.
Finalement, les administrations nationales pourraient améliorer et élargir les réseaux de chercheurs, cliniciens et patients pour compléter la stratégie nationale envisagée. (N.P.)
