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amyotrophie spinale
(Photo gracieuseté)

Santé

Premier traitement à domicile contre l’amyotrophie spinale

Santé Canada a accordé une autorisation de mise en marché pour le produit EVRYSDI de Hoffman-La Roche Limited/Limitée.

Il s’agit du premier traitement contre l’amyotrophie spinale qui peut être administré à domicile aux personnes âgées de deux mois et plus.

Cette maladie neuromusculaire évolutive s’attaque aux cellules nerveuses de la moelle épinière et entraîne une atrophie des muscles utilisés pour diverses fonctions, telles que respirer, manger, ramper ou marcher.

Elle touche environ un bébé sur 6000 et près d’une personne sur 40 est porteuse du gène de la maladie.

EVRYSDI aide à la traiter en augmentant et maintenant la quantité d’une protéine appelée SMN dans l’organisme. Le produit doit être administré une fois par jour, et ce, par voie orale ou sonde gastrique.

L’autorisation de la mise en marché est basée sur les données de deux essais cliniques de référence conçus pour représenter un large spectre de personnes vivant avec l’amyotrophie spinale. En effet, celles-ci portaient sur des nourrissons symptomatiques âgés de 2 à 7 mois, puis des enfants et adultes âgés de 2 à 25 ans. (N.P.)

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