Santé Canada a autorisé la commercialisation de TRIKAFTA chez les enfants atteints de fibrose kystique âgés de deux à cinq ans qui présentent au moins une mutation F508del.
Cela représente près de 330 enfants canadiens qui seront désormais admissibles à recevoir ce médicament pour le traitement de la cause sous-jacente de leur maladie.
Le produit TRIKAFTA avait déjà été approuvé par Santé Canada chez les personnes âgées de 6 ans et plus.
L’expansion de l’étiquette a été appuyée par une étude ouverte de phase 3 de 24 semaines, laquelle a recruté 75 enfants atteints de FK âgés de 2 à 5 ans présentant au moins une copie de la mutation F508del pour évaluer l’innocuité, la pharmacocinétique et l’efficacité du TRIKAFTA.
Le traitement a été généralement bien toléré, avec un profil d’innocuité conforme à celui observé dans les groupes plus âgés, et a entraîné une amélioration de la concentration de chlorure dans la sueur, une mesure de la fonction CFTR et de la fonction pulmonaire.
«Les essais cliniques ont démontré que le traitement par TRIKAFTA entraîne une amélioration significative des résultats de santé pour de nombreux enfants et adultes atteints de FK, et plus récemment chez les enfants dès l’âge de deux ans», a noté le Dr Jonathan Rayment, chercheur dans le cadre de l’essai clinique. (N.P.)
