ZILBRYSQ (injection de zilucoplan) a été homologué par Santé Canada le jeudi 11 juillet pour le traitement des patients adultes atteints de myasthénie grave généralisée (MGg) qui produisent des anticorps dirigés contre les récepteurs de l’acétylcholine (ACh).
La MGg est une maladie neuromusculaire auto-immune rare et chronique qui entraîne une faiblesse des muscles squelettiques des yeux, du visage, du cou, des bras, des jambes et de la gorge. L’apparition des symptômes est habituellement rapide et il n’existe aucun traitement.
Traitement
ZILBRYSQ est un inhibiteur de la fraction C5 du complément qui, grâce à son double mode d’action ciblé, atténue les lésions aux jonctions neuromusculaires médiées par le système du complément.
Les patient.e.s pourront s’injecter eux-mêmes ZILBRYSQ à la maison à l’aide de seringues préremplies. L’auto-injection sous-cutanée a l’avantage de limiter les déplacements à l’hôpital, de réduire les répercussions sur les obligations professionnelles et d’accroître l’autonomie des patients.
Contrairement aux anticorps monoclonaux inhibiteurs de la fraction C5, ZILBRYSQ – qui est un peptide – peut être utilisé en concomitance avec l’administration de produits d’immunoglobuline par voie intraveineuse et l’échange plasmatique, sans qu’une dose supplémentaire soit nécessaire.
«L’homologation de ZILBRYSQ par Santé Canada marque un tournant majeur pour UCB Canada, souligne Rodrigo Reis, chef à UCB Canada, par voie de communiqué. Cette réalisation, qui est une première étape franchie pour aider les patient.e.s atteints de MGg au Canada, constitue une percée dans un domaine thérapeutique nouveau pour l’entreprise. D’ici la fin de 2024, nous espérons mettre à la disposition des patients atteints de MGg une deuxième solution thérapeutique. Notre priorité demeure la mise au point de solutions scientifiques innovantes qui permettent de rehausser les normes de soins, améliorant la vie des personnes touchées par la MGg et d’autres maladies rares.»
Homologation
L’homologation de ZILBRYSQ par Santé Canada repose sur les données de l’étude RAISE qui, parrainée par UCB, a mis en évidence les bienfaits rapides, systématiques et statistiquement et cliniquement significatifs de zilucoplan.
Ces bienfaits ont été observés à l’égard de différents critères d’évaluation rapportés par les patient.e.s et les clinicien.ne.s à la semaine 12 de l’étude, dans une vaste population d’adultes atteints de MGg légère à sévère qui produisent des anticorps dirigés contre les récepteurs de l’ACh: le score d’activités de la vie quotidienne liées à la myasthénie grave (MG-ADL, pour Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living), le score quantitatif de la myasthénie grave (QMG, pour Quantitative Myasthenia Gravis), le score composite de la myasthénie grave (MGC, pour Myasthenia Gravis Composite) et le score révisé de la qualité de vie liée à la myasthénie grave à 15 items (MG-QoL15r, pour Myasthenia Gravis Quality of Life 15-item scale).
«Jusqu’ici, les inhibiteurs de la fraction C5 du complément pour les personnes atteintes de MGg n’étaient offerts que par voie intraveineuse au Canada, explique Angela Genge, directrice médicale de l’Unité de recherche clinique de l’Institut neurologique de Montréal, dans la même communication aux médias. En plus d’être chronophage, un tel traitement peut contribuer à engorger le système de soins de santé. Il s’agit du premier et du seul inhibiteur de la fraction C5 du complément administré par auto-injection uniquotidienne qui procure des améliorations significatives et d’importance clinique. Son homologation par Santé Canada répond donc à un grand besoin non comblé, car elle permet d’offrir davantage de choix et de flexibilité aux personnes qui vivent avec cette maladie rare et souvent invalidante.»
«La myasthénie grave généralisée peut profondément affecter le bien-être physique, émotionnel, social et financier des personnes touchées, indique Stacey Lintern, chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada, via communiqué. Ses symptômes imprévisibles et changeants sont parfois invalidants et peuvent perturber considérablement la vie quotidienne des patient.e.s. Les patients atteints de MGg au Canada attendent depuis longtemps de nouvelles options thérapeutiques qui transcendent la prise en charge symptomatique pour offrir la possibilité d’améliorer les résultats cliniques et de diminuer le fardeau de la maladie. Cette annonce donne une nouvelle lueur d’espoir aux personnes qui vivent avec la MGg, car elle met en avant une option thérapeutique qui s’annonce prometteuse pour améliorer la qualité de vie d’un grand nombre de Canadien.ne.s.»
UCB Canada prévoit que ZILBRYSQ sera disponible au cours du quatrième trimestre de 2024.
La myasthénie grave généralisée
La myasthénie grave généralisée (MGg) est une maladie neuromusculaire auto-immune rare et chronique qui se caractérise par une faiblesse musculaire s’intensifiant après les périodes d’activité et s’atténuant au repos.
La MGg peut toucher quiconque, indépendamment de sa race, de son âge et de son sexe. Elle ne serait ni héréditaire ni contagieuse.
Environ 32 personnes sur 100 000 seraient atteintes de MGg, laquelle se manifeste différemment d’un individu à l’autre.
Les symptômes courants sont une fatigue et une faiblesse chroniques qui touchent différents groupes de muscles et qui peuvent perturber la qualité de vie et les activités quotidiennes, notamment l’hygiène dentaire, le coiffage, la parole (dysarthrie) et la déglutition (dysphagie). Par ailleurs, les symptômes peuvent gagner subitement en sévérité et entraîner l’hospitalisation.
Les patient.e.s atteints de MGg peuvent subir des conséquences économiques importantes; la perte de revenus et le manque de moyens financiers pour accéder à des soins d’urgence en sont des exemples.
De plus, la maladie est associée à des coûts élevés pour le système de santé et à une forte utilisation de ses ressources. L’hospitalisation est le facteur qui contribue le plus à ce fardeau accru. (C.P./IJL)
