Pfizer Canada SRI a annoncé l’approbation par Santé Canada de son produit Beqvez visant le traitement de l’hémophilie B modérément sévère ou sévère.
L’approbation vise les les patients âgés de 18 ans et plus non porteurs d’anticorps neutralisants dirigés contre le sérotype rhésus 74 de l’AAV (AAVRh74).
«Pfizer […] possède une compréhension approfondie des difficultés importantes auxquelles continuent de se heurter les personnes atteintes d’hémophilie, a déclaré Frédéric Lavoie, leader national – Unité des soins spécialisés de Pfizer Canada SRI, par communiqué. Nous sommes fiers d’offrir cette thérapie génique novatrice aux personnes vivant avec l’hémophilie B.»
«La Société canadienne de l’hémophilie est ravie de l’approbation de BEQVEZ, deuxième thérapie génique visant l’hémophilie B à recevoir un avis de conformité de Santé Canada au cours des derniers mois, ajoute Wendy Quinn, présidente de celle-ci. Ce que nous souhaitons, c’est que la thérapie génique soit accessible à tous ceux qui y sont admissibles et qui prennent la décision d’y recourir.»
L’homologation du produit repose sur l’étude sans insu de phase III à un seul groupe BENEGENE-2, qui a évalué l’efficacité et l’innocuité du fidanacogène élaparvovec chez des hommes adultes de 18 à 65 ans atteints d’hémophilie B modérément sévère ou sévère.
Cette même étude avait pour principal objectif de comparer le taux d’hémorragie annualisé observé avec la thérapie génique à celui noté lors de l’administration des soins habituels par un facteur IX substitutif en prophylaxie. Elle comptait 45 participants et se tenait à l’Université McMaster.
Notons qu’on dénombrait plus de 38 000 cas d’hémophilie B dans le monde en 2021 selon les données de la Fédération mondiale de l’hémophilie. Au Canada, l’hémophilie B toucherait plus de 700 personnes. (N.P.)
